Malattia di Huntington, un nuovo farmarco potrebbe prevenire la terribile malattia
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La malattia di Huntington è una malattia incurabile che provoca una mutazione di una delle due copie di un gene che aiuta le cellule a riconoscere l’huntingtina, una proteina tossica. La patologia si trasmette in via ereditaria e porta danni cerebrali irreversibili. Compare solitamente intorno alla mezza età e si può manifestare con sbalzi d’umore, rabbia e depressione, ma successivamente anche con demenza o paralisi. Di solito un paziente colpito da questa malattia non supera i dieci anni di vita dalla diagnosi.
Lo studio condotto presso l’University College London ha però messo appunto un trattamento farmacologico sperimentale che ha dato ottimi risultati nel rallentare la progressione della patologia.
Il farmaco chiamato Ionis-HTTRx, ha la capacità di intercettare e distruggere la molecola prima che possano prodursi proteine tossiche, annullando cosi il gene mutante. Somministrandolo in dosi crescenti si è costatato che, ad ogni iniezione, la concentrazione di questa proteina è diminuita in proporzione alla quantità di medicinale ricevuta.
Il farmaco prodotto da un’azienda califoniana è un singolo filamento sintetico di DNA appositamente studiato per agganciarsi sulla molecola messaggero della huntingtina. Dopo ulteriori esperimenti questa sostanza potrebbe essere somministrata ai pazienti che presentano alcuni sintomi della malattia, impedendo cosi lo sviluppo della stessa.
Inoltre questa medicina, dati i suoi promettenti sviluppi, potrebbe in futuro essere utilizzata per la lotta anche ad altre patologie come Alzheimer o Parkinson.
