Medicina: Arriva la svolta per la battaglia a tre malattie rare
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Medicina: Tre malattie rare potrebbero presto essere sconfitte da un nuovo farmaco.
E’ il risultato di uno studio scientifico pubblicato sulla rivista “The New England Journal of Medicine”.
Le tre malattie in questione sono caratterizzate da episodi di febbri e infiammazioni. Si tratta della febbre mediterranea familiare (Fmf), il deficit di mevalonato chinasi (Mkd) e la sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (Traps).
Il farmaco dovrebbe essere presto disponibile anche in Italia, infatti è stata valutata con una sperimentazione clinica mondiale coordinata dai medici dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.
La prima patologia è la più diffusa delle tre, nasce geneticamente in Medio Oriente ed è ben nota all’interno del bacino del Mediterraneo. Le altre due sono malattie molto rare, individuate e definite di recente.
Queste le parole di Fabrizio De Benedetti, responsabile di reumatologia del Bambino Gesù e coordinatore mondiale della sperimentazione: «I risultati dello studio in termini di efficacia e di sicurezza del farmaco hanno permesso di ottenere la sua autorizzazione sia dall’Ema (Agenzia Europea del Farmaco), sia dall’Fda americano (Food and Drug Administration)».
