Napoli: salvata bimba di sei mesi con il farmaco più costoso al mondo
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Un vero e proprio miracolo della scienza all’ospedale pediatrico Santobono di Napoli dove una bambina di meno di sei mesi con atrofia muscolare spinale (Sma) è stata sottoposta ad una terapia genica estremamente innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia il 17 novembre. E’ il primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese.
L’atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro 2 anni.
Il farmaco somministrato al Santobono di Napoli, considerato il più costoso al mondo, 1.9 milioni di euro per singolo trattamento, corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia. Questa terapia, infatti, si basa su un vettore virale reso inoffensivo e utilizzato come navetta per veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale, permettendo di produrre la proteina mancante in questa malattia.
Dice Anna Maria Minicucci, commissario straordinario dell’azienda Santobono Pausilipon “Ringrazio la Regione, il Servizio farmaceutico diretto da Ugo Trama e tutto il personale sanitario infermieristico ed amministrativo dell’azienda che si è impegnato per raggiungere questo importante risultato di cura ed innovazione per una grave malattia genetica. Questo traguardo si aggiunge ai molti conseguiti in questi anni dall’Aorn Santobono Pausilipon di Napoli, consolidatasi ormai a pieno titolo tra le più importanti realtà sanitarie pediatriche italiane ed europee”.
Il presidente della Regione Campania, Vincenzo De Luca, dichiara: “Un’altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana. Un lavoro di equipe ancora più significativo, se si considera l’età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare, prima volta in Italia, una terapia all’avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente. Desidero ringraziare la direzione strategica, i medici e tutto il personale del Santobono, per questo ulteriore grande risultato ottenuto”.
Il padre della bambina, Luigi Russo, ci ha tenuto a ringraziare tutta l’equipe dell’Uoc Neurologia del Santobono diretta dal professore Antonio Varone, e in generale tutti coloro che si sono prodigati nelle cure della piccola. “All’inizio sembra tutto nero, un tunnel senza fine. Adesso, grazie a questo farmaco arrivato prima dei 6 mesi della piccola Sofia, tutti possiamo sperare e vedere alla fine del tunnel la luce tanto attesa. Spero che la nostra piccola possa far da guida a tutti gli altri affetti da questa malattia. Un ringraziamento anche tutti gli infermieri del reparto Neurologia” ha dichiarato.
